Aciz Hayat

Bilim insanları, küçük bir genetik değişiklik sayesinde, mısır hücrelerinden insanların kullanabileceği enzim ilaçlarının üretilebileceğini keşfetti.

Kanada’daki Simon Fraser Üniversitesi’nde bitki biyolojisi dalında uzman olan Allison Kermode, protein içeren ilaçların maliyetini düşürme amacıyla yola çıkarak, lizozomal lipid depo hastalığına sahip hastaların tedavisi için gerekli olan enzimleri mısırdan elde etmenin bir yolunu aramaya başladı.

Enzimler gibi insan proteinleri bitki hücrelerine enjekte edildiğinde, genellikle sadece bitkilerde bulunan şeker molekülleriyle donatılıyor. Bunların, hastalara enjekte edilmeleri durumunda bağışıklık sisteminin tehlikeli bir bir tepki vermesine neden olabileceği düşünülüyor.

Nature Communications dergisinde yayımlanan araştımaya göre, Kermode ve ekibi, şeker moleküllerinin enzimlere yapışmasını engellemenin bir yolunu buldu.

VAR OLAN ÇÖZÜMLER ZOR VE PAHALI
Mısır ekinleri yetiştirmenin, şu anda enzimle ilgili bozuklukların çözümü olan memeli hayvan hücreleri üretmekten daha ucuz ve daha basit olduğu biliniyor. Ayrıca, mutlaka belli sıcaklıklarda korunması ve belirli besinler verilmesi gereken bu hücreler, insanları etkileyecek hastalık mikropları taşıyabiliyor. Ancak kompleks protein ilaçları şu an için sadece memeli hayvan hücreleri kullanılarak üretilebiliyor.

Doğuştan metabolik bozukluklar arasından en az rastlananlardan biri olan, lizozomal depo hastalığı, enzim yenileme terapisiyle tedavi edilebiliyor. Tedavide etkili olan enzimin hücre içinde ve yüksek miktarda üretilmesi gerektiği için, bu terapi yılda binlerce dolar harcanmasını gerektiriyor.

HÜCREDE KÜÇÜK GENETİK DEĞİŞİKLİKLER YAPILDI
Deneyde yer alan araştırmacılar, insan proteininin dizilişini değiştirmeden, protein üreten genlerde küçük değişiklikler yaptı. Bu değişiklikler sayesinde, bitki hücresine aktarılan enzimlerin, hücrenin proteinleri düzenleyen ve zararlı şekerlerin eklendiği yer olan golgi adlı organeline uğramaması sağlandı. Modifiye edilen mısır tohumlarının, insanlar için zararlı olmayan şekerleri barındıran yeni proteinler ürettiği tespit edildi.

New York’taki Boyce Thompson Bitki Bilimi Enstitüsü’nde hücre biyoloğu olan Richard Pattison, Kermode’un yaklaşımını ‘fazlasıyla zekice’ bulduğunu ifade etti. Viyana Ziraat Üniversitesi’nde biyolog olan Herta Steinkellner ise bulunan tekniğin “biyolojik kökenli tıbbi maddelerin üretimi için çok önemli bir gelişme” olduğunu açıkladı.

DİĞER DENEYLERDEN SONUÇ ALINAMAMIŞTI
Bugüne kadar şeker sorununu çözme için yapılan diğer denemeler, proteinin fonksiyonunu kaybetmesine neden olabilen mutasyon veya bitkilerin daha farklı protein sentezleyecek şekilde değiştirilmesi gibi vakit alan ve genelde işe yaramayan çabalar olarak kaldı.

Mısırdan üretilecek enzim ilaçlarının piyasaya sürülmesinin uzun bir süreç olacağını ifade eden Kermode, fonksiyonel olduğu düşünülen yapay enzimlerin henüz hücre içine aktarılmamış olduğunu ekledi. Üretilen protein insan hücresinde zararlı bir reaksiyona yol açmazsa ve daha yüksek miktarda protein üretilmesi sağlanabilirse, mısır kompleks protein ilaçları üretmede tercih edilecek ana madde haline gelebileceği öne sürüldü.